全球首个角膜病iPS细胞疗法 成功恢复患者视力

一个研究团队在新一期英国医学期刊《柳叶刀》上报告说，其成员在全球首次通过移植由人类诱导多能干细胞（iPS细胞）培养出的角膜组织，成功让患有角膜缘干细胞缺乏症的患者恢复了视力。

角膜缘干细胞缺乏症是一种可致盲的角膜病，过去只能用移植角膜的方法治疗。但临床上捐献角膜数量少，等待合适供体时间较长。有时移植已故捐赠者的角膜还会面临免疫排斥问题。

日本大阪大学等机构的研究人员使用人类诱导多能干细胞来制作供移植的角膜组织。他们从健康捐赠者身上提取血液细胞，将其“重新编程”使之回到类似在胚胎中的状态，然后将其培养为角膜组织。

研究团队在2019年6月至2020年11月期间招募了4名双眼均患有角膜缘干细胞缺乏症且视力严重受损的患者。这些患者都接受了由人类诱导多能干细胞培养出的角膜组织移植手术，其中两名患者同步接受免疫抑制药物治疗。研究者随后对他们进行了52周的随访和104周监测。

结果显示，移植后这4名患者的视力均很快得到改善。在跟踪监测中，除1名患者在一年观察期内视力有所下降外，其余患者视力均保持良好。完成移植两年后，没有一名患者出现严重副作用，移植物没有形成肿瘤。两名未接受免疫抑制药物治疗的患者也未出现明显免疫排斥问题。